На родителите на децата кои страдаат од ретка мускулна болест им се даде надеж да воведат нова генска терапија минатата година – лекот „Золгенсма“ третира спинална мускулна атрофија (СМА), ретка генетска болест што предизвикува слабост во мускулите и може да доведе до проблеми со голтање и проблеми со дишењето или парализа.
Золгенсма може да им помогне на многумина кои имаат потреба, но чини 2,1 милиони долари по пациент.
Золгенсма, освен што е најскапиот лек во светот, е одобрен само во САД.
Производителот на лекот, швајцарскиот фармацевтски гигант „Новартис“ дојде на контроверзна идеја – компанијата почнува томбола во која може да се извлечат лекови за 100 болни бебиња и мали деца.
Извлекувањето на наградите, опишано од критичарите како етички сомнителна маркетинг кампања, го привлече вниманието на родителите ширум светот.
Еден заболен на 10.000
Синот на Марин Мантел од јужна Германија, роден во 2018 година, заболел од СМА.
„Првите шест недели верувавме дека тој е целосно здрав, но тој одеднаш престана да се движи“, рече Мантел за ДПА.
На Мајкл му беше дијагностицирана болест од која се заболени 8.000 до 10.000 луѓе ширум светот.
Иако Мајкл бил третиран со „Спинраза“, првиот одобрен СMA лек во светот од страна на американската компанија Биоген, тој беше еден од ретките на кои генската терапија немаше ефект.
„Тој започна да има проблеми со белите дробови и не можеше да кашла“, рече Мантел.
Кога американските власти му дадоа зелено светло на алтернативниот производ на Золгесма минатиот мај, Мантел одлучи да продолжи да се бори за нејзиниот син.
Мајкл започна со терапија минатиот септември, иако лекот не е одобрен во Германија.
Направете го лекот подостапен што е можно поскоро
„Добро напредува. Сега тој може да се сврти самостојно, може да седне“, вели неговата мајка.
Золгесма допрва треба да биде одобрен во Европа.
„Секако, лотаријата не е вистинскиот потег, но Новартис барем прави нешто“, рече Мантел.
Но, прашањето е зошто Новартис не треба да ги намали трошоците за терапија наместо да дава сто бесплатни терапии.
Новартис се појави со идејата затоа што сакаше лекот да го направи достапен низ целиот свет што е можно поскоро.
Речиси двесте деца во САД веќе ја примиле таа терапија, изјави портпаролката на компанијата. Производството на лекот е ограничено, објаснува таа.
Само 100 дози оваа година
Фабриката во Илиноис може да произведе само сто дополнителни дози оваа година, со очекувани редовни нарачки, додава тој.
Германскиот научник Норберт Пол не се согласува. Тој вели дека е подобро да се изберат пациенти според одредени критериуми и да се даде приоритет на децата кои немаат опции.
Ждрепката за награди остава впечаток дека редовната терапија со Спинраза е со лоши квалитети и поевтина алтернатива на Золгенсма.
„Тоа не е случај“, вели Пол.
Јахим Спрос, претседател на германското здружение за лобирање на болни пациенти, вели дека „на оние на кои им треба третман им треба пристап до лекот“.